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Prima terapia genica contro l'emofilia, evita infusioni per diversi anni

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    (SimonLeBon)
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    00 12/6/2019 8:45 PM
    Al Policlinico di Milano su una donna che sta bene
    Conclusa la prima terapia genica sperimentale in Italia per trattare un paziente affetto da emofilia A grave. Al policlinico di Milano "il primo paziente, una donna, è stato trattato a inizio novembre, e oggi dopo quasi 4 settimane dall'infusione è in buone condizioni e sta conducendo la sua vita regolarmente". La terapia, infatti, gli permetterà di evitare per diversi anni le frequenti infusioni cui era stato costretto finora, e di avere una coagulazione del sangue uguale a quella di chiunque altro. L'emofilia A è una malattia genetica rara che colpisce 5mila persone in Italia e consiste in un difetto nel sangue che ne impedisce la coagulazione. I pazienti colpiti vanno incontro a episodi di sanguinamento, spontanei o causati da traumi anche banali, che finora si prevenivano con l'infusione anche 3 volte a settimana dei fattori necessari alla coagulazione che da solo non riesce a produrre (ricavati dal plasma di un donatore oppure sintetizzati in laboratorio). La terapia genica, usando dei virus resi innocui come trasportatori di Dna, può 'correggere' un difetto genetico.

    ...

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    (SimonLeBon)
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    TdG
    00 12/6/2019 8:46 PM
    Re: Al Policlinico di Milano su una donna che sta bene
    Speriamo che la medicina continui a fare passi in avanti, come questo, per evitare l'uso di metodi non esenti da pericolo come le trasfusioni.

    Simon